Primeira terapia celular para diabetes tipo 1 é aprovada pelo FDA

A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aprovou uma conquista revolucionária no campo da medicina: a primeira terapia celular para o tratamento de pacientes com diabetes tipo 1. Essa aprovação marca um marco significativo para a comunidade médica e traz esperança renovada para milhões de pessoas que sofrem dessa condição crônica.    O Lantidra, é a primeira terapia celular alógena (doadora) de células pancreáticas ilhotas, feita a partir de células pancreáticas de doadores falecidos, para o tratamento do diabetes tipo 1. O Lantidra foi aprovado para o tratamento de adultos com diabetes tipo 1 que não conseguem atingir a hemoglobina glicada alvo (níveis médios de glicose no sangue) devido a episódios recorrentes de hipoglicemia grave (baixo nível de açúcar no sangue) apesar do manejo e educação intensiva sobre o diabetes tipo 1.

• Entendendo o diabetes tipo 1

O diabetes tipo 1 é uma doença autoimune crônica , na qual o sistema imunológico do paciente ataca e destrói as suas próprias células beta do pâncreas, responsáveis pela produção de insulina. Como resultado, os pacientes com diabetes tipo 1 dependem da administração diária de insulina para regular seus níveis de glicose no sangue.

• A terapia celular revolucionária

A terapia celular que acaba de ser aprovada pelo FDA oferece uma nova abordagem no tratamento do diabetes tipo 1. Ela envolve a utilização de células-tronco pluripotentes, capazes de se diferenciar em células beta produtoras de insulina. Essas células-tronco são obtidas de doadores e, após um processo de manipulação em laboratório, são transplantadas para o paciente. O objetivo dessa terapia é restaurar a função das células beta do pâncreas, permitindo que o próprio organismo do paciente volte a produzir insulina de maneira natural. Ao reduzir ou eliminar a dependência de injeções diárias de insulina, a terapia celular representa uma esperança real para uma vida mais saudável e menos restritiva para os pacientes com diabetes tipo 1.

      Acredita-se que o mecanismo primário de ação do Lantidra seja a secreção de insulina pelas células beta de ilhotas alógenas infundidas. Em alguns pacientes com diabetes tipo 1, essas células infundidas podem produzir insulina suficiente, de modo que o paciente reduza a necessidade da utilização de insulina (por meio de injeções ou bomba) para controlar seus níveis de açúcar no sangue. O Lantidra é administrado como uma única infusão na veia porta hepática (fígado). Uma infusão adicional de Lantidra pode ser realizada dependendo da resposta inicial do paciente à Lantrida.

• Resultados promissores dos estudos clínicos

Os resultados dos estudos clínicos desta terapia celular são altamente encorajadores. Pacientes que receberam o transplante de células-tronco mostraram uma melhora significativa no controle dos níveis de glicose no sangue, reduzindo a necessidade de insulina exógena. Além disso, os efeitos colaterais observados foram mínimos, o que reforça a segurança e a viabilidade dessa abordagem inovadora.

• Segurança e eficácia 

A segurança e eficácia do Lantidra foram avaliadas em dois estudos não randomizados e de braço único, nos quais um total de 30 participantes com diabetes tipo 1 e inconsciência hipoglicêmica receberam pelo menos uma infusão e um máximo de três infusões. No geral, 21 participantes não precisaram tomar insulina por um ano ou mais, sendo que 11 participantes não precisaram de insulina por um período de um a cinco anos e 10 participantes não precisaram de insulina por mais de cinco anos. Cinco participantes não conseguiram alcançar nenhum dia de independência de insulina.

• Reações adversas

As reações adversas associadas ao Lantidra variaram em cada paciente, dependendo do número de infusões recebidas e do tempo de acompanhamento, e podem não refletir as taxas que serão observadas na prática. As reações adversas mais comuns incluíram náuseas, fadiga, anemia, diarreia e dor abdominal. A maioria dos participantes apresentou pelo menos uma reação adversa grave relacionada ao procedimento de infusão do Lantidra na veia porta hepática e ao uso de medicamentos imunossupressores necessários para manter a viabilidade das células das ilhotas. Algumas reações adversas graves exigiram a interrupção dos medicamentos imunossupressores, resultando na perda da função das células das ilhotas e da independência de insulina. Esses eventos adversos devem ser considerados ao avaliar os benefícios e riscos do Lantidra para cada paciente. 

• Esperança e avanços no tratamento e na qualidade de vida

A aprovação da primeira terapia celular para o tratamento do diabetes tipo 1 representa uma mudança de paradigma na maneira como essa condição é gerenciada. Alguns pacientes com diabetes tipo 1 têm dificuldade em administrar a quantidade de insulina necessária todos os dias para prevenir a hiperglicemia (alto nível de açúcar no sangue) sem causar hipoglicemia. Eles também podem desenvolver algumas vezes episódios de hipoglicemia, nos quais  estes não são incapazes de detectar que a glicose no sangue está caindo e podem não ter a chance de se tratar para evitar que a glicose no sangue caia ainda mais. Isso dificulta a dosagem de insulina. Lantidra oferece uma opção potencial de tratamento para esses pacientes. Além disso, a terapia celular pode ajudar a prevenir ou retardar as complicações associadas ao diabetes tipo 1, como doenças cardiovasculares, neuropatia e retinopatia.

Fonte:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-type-1-diabetes